导读 补体系统保护身体免受微生物入侵，但它也可以出于各种原因攻击身体自身的细胞，因此导致临床并发症。这些并发症的范围从与年龄有关的慢性炎...
补体系统保护身体免受微生物入侵，但它也可以出于各种原因攻击身体自身的细胞，因此导致临床并发症。这些并发症的范围从与年龄有关的慢性炎症性疾病(如黄斑变性)到器官移植排斥。在这种情况下，从医学角度来看，使用药物以可控方式关闭补体系统是有意义的。
尽管医学应用范围广泛，但长期以来只有一种物质类别“补体抑制剂”，无论如何只被批准用于少数非常罕见的疾病。直到 2021 年，一种新的治疗选择才以坎普他汀的形式进入市场，坎普他汀是一类使补体系统的核心因素陷入停滞的药物。该物质家族的发现和开发源于宾夕法尼亚大学 John Lambris 教授小组的研究。
现在，由巴塞尔大学 Daniel Ricklin 教授领导的一个研究小组与 Lambris 和一个国际研究小组合作，以详细研究这些 compstatins 的作用方式。在Nature Communications杂志上，研究人员描述了该活性物质家族的不同变体如何与补体系统的核心因子相互作用，以及它们在分子水平上的确切运作方式。
优化活性物质并促进研究
一方面，该结果为进一步优化坎普他汀家族中的活性物质铺平了道路。“另一方面，这些发现也有助于我们理解为什么坎普他汀对人体补体系统具有高度特异性的影响，”Ricklin 解释说。
对治疗有益的东西可能会被证明是基础研究的障碍，因为它阻碍了与模式生物的合作。考虑到这一点，药物科学系的一个跨学科研究项目旨在为临床研究提供抑制剂的新变体，以帮助更好地了解各种疾病并为新的治疗策略铺平道路。